در حالی که اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) نمی تواند به طور قطعی از طریق استفاده از داروهای تایید شده سازمان غذا و دارو (FDA) درمان شود، این مداخلات دارویی ممکن است با کاهش آسیب نورون حرکتی، که علت اصلی این بیماری است، مهلت ایجاد کند.
نقطه کانونی مدیریت ALS کاهش علائم است و درمان نوآورانه با سلول های بنیادی یکی از گزینه های درمانی رو به رشدی است که در حال حاضر در مطالعات تحقیقاتی به عنوان یک درمان بالقوه برای ALS تحت بررسی است. سلول های بنیادی سلول های نابالغ و همه کاره ای هستند که توانایی تمایز به انواع مختلف سلول ها را دارند.
هدف اولیه درمان با سلول های بنیادی برای ALS کاهش آسیب نورون حرکتی از طریق تعدیل اعمال سیستم ایمنی یا با استفاده از سلول های بنیادی به عنوان وسیله ای برای جایگزینی سلول های عصبی خاص است.
این مقاله پیچیدگی‌های درمان‌های سلولهای بنیادی را که در حال حاضر به عنوان درمان‌های بالقوه برای اسکلروز جانبی آمیوتروفیک در دست بررسی است، توضیح می‌دهد.
چالش های درمان بیماری ALS
تاکنون محققان نتوانسته‌اند دارو یا مداخله‌ای تولید کنند که بتواند آسیب ALS را معکوس کند.
برای توسعه درمان باید بر چالش های زیادی غلبه کرد:
- انحطاط نورون های حرکتی در نخاع باعث این وضعیت می شود.نورون های حرکتی در صورت آسیب دیدگی به طور معمول بازسازی نمی شوند (منبع مطلب).
- نمی توان از قبل غربالگری یا پیش بینی کرد که آیا یک فرد به ALS مبتلا می شود یا خیر.
- در حال حاضر هیچ راهی برای جلوگیری از پیشرفت این بیماری وجود ندارد.
درمان های تایید شده تنها در چند سال گذشته توسعه یافته اند و تحقیقات برای روش های درمان این بیماری ادامه دارد.
گزینه های درمانی فعلی برای بیماری ALS
درمان‌های فعلی مورد استفاده برای ALS، از جمله رادیکاوا (اداراوون)، ریلوتک (ریلوزول)، و ریلوریو (سدیم فنیل بوتیرات و تائوروسودیول)، با کاهش آسیب نورون حرکتی در نخاع از طریق مهار فرآیندهای بیولوژیکی که باعث آسیب سلولی می‌شوند، عمل می‌کنند (منبع مطلب).
نشان داده شده است که این درمان ها التهاب و تخریب نورون های حرکتی را کاهش می دهند، همانطور که توسط تجزیه و تحلیل میکروسکوپی نشان داده شده است. برای برخی از افراد مبتلا به ALS، این درمان‌ها ممکن است باعث بهبود کمی در عملکرد عصبی شوند و به طور بالقوه بقا را چند ماه طولانی کنند.
سلول درمانی چیست؟
درمان با سلول های بنیادی مداخله ای است که شامل ورود سلول های بنیادی به بدن می شود. این درمان برای تکمیل بدن با سلولهای جدید استفاده می‌شود که دارای پتانسیل تمایز به سلولهای بالغ هستند، که می‌توانند عملکردهای سالم‌تری نسبت به برخی سلولهای مضر در بدن نشان دهند.
درمان با سلول های بنیادی اغلب مستلزم یک فرآیند آماده سازی است که طی آن سلول های ناسالم از طریق دارو قبل از تزریق سلول های بنیادی جدید به بدن ریشه کن می شوند (منبع مطلب).
یکی از رایج ترین کاربردهای درمان با سلول های بنیادی، جایگزینی سلول های ایمنی ناسالم و مضر برای بدن است. در تحقیقات ALS، یکی از روش های مورد استفاده، جایگزینی سلول های ایمنی بدن با سلول های بنیادی است.
فرض شده است که تغییر در عملکرد سلول های ایمنی ممکن است زمینه ساز آسیب به نورون های حرکتی در نخاع باشد که باعث علائم برگشت ناپذیر ALS می شود.
روش دیگری که در تحقیقات ALS به کار می رود، استفاده از سلول های بنیادی برای حفظ آستروسیت ها، نوعی سلول عصبی است.
چگونه دانشمندان از سلول های بنیادی برای تحقیقات ALS استفاده می کنند؟
روش‌های متعددی وجود دارد که توسط آنها دانشمندان از سلولهای بنیادی در تحقیقات خود در مورد ALS استفاده می‌کنند. برخی از مطالعات در تنظیمات آزمایشگاهی انجام شده یا از بافت حیوانات استفاده می شود ، در حالی که فقط تعداد محدودی از مطالعات شامل درمان سلولهای بنیادی در بیماران مبتلا به ALS است.
این تحقیق به ارائه بینش در مورد چگونگی واکنش سلولهای عصبی به حضور سلولهای بنیادی و اینکه آیا می توان از سلولهای بنیادی برای محافظت از سلولهای عصبی استفاده کرد یا به عنوان پیشروان برای جایگزینی نورون های حرکتی تحت تأثیر ALS استفاده کرد.
کاوش در منشا آن
هدف اصلی محققانی که از سلولهای بنیادی استفاده می کنند ، بررسی علل مولکولی و محرک های احتمالی است که ممکن است منجر به پیشرفت ALS در افراد شود. چنین مطالعاتی با هدف تقویت درک اثرات متنوعی که سیستم ایمنی بدن بر روی نورونهای حرکتی و بافتهای عصبی خاص تحت تأثیر ALS انجام می دهد ، تقویت می شود.
تقویت تکنیک های تشخیصی
تحقیقات سلولهای بنیادی شامل نمونه های بافتی می تواند در ایجاد ابزارهای تشخیصی مؤثرتر ، مانند آزمایشات حداقل تهاجمی ، از جمله آزمایش خون و مطالعات هدایت عصبی ، برای تشخیص علائم اولیه تغییرات نورون حرکتی نقش داشته باشد.
پیشبرد رویکردهای درمانی
سرانجام ، تحقیقات سلولهای بنیادی می تواند در شناسایی راهکارهایی برای استفاده از سلولهای بنیادی شخصی شخص یا سلولهای بنیادی اهدا کننده برای محافظت از نورون های حرکتی یا جایگزینی نورون های حرکتی در نخاع باشد. با این حال ، تکنیک های بهینه همچنان موضوع تحقیقات در حال انجام هستند و تحقیقات گسترده برای تعیین اینکه کدام روش ها بیشترین وعده را برای درمان ALS دارند ، ضروری است.
پیشرفت های جدید در درمان بیماری ALS با استفاده از سلول های بنیادی
درمان با سلول های بنیادی، اگرچه امیدوارکننده است، اما هنوز در زمینه ALS تجربی در نظر گرفته می شود. کارآزمایی‌های بالینی برای ارزیابی امکان‌سنجی، ایمنی و اثربخشی درمان طراحی شده‌اند.
تاکنون، مطالعات نشان می‌دهد که درمان با سلولهای بنیادی واقعاً امکان‌پذیر است، و نشان‌دهنده ظرفیت استفاده و تزریق سلولهای بنیادی به افراد مبتلا به ALS است.
با این حال، چالش در این واقعیت نهفته است که اثربخشی درمان با سلول های بنیادی برای درمان ALS به طور کامل ثابت نشده است. مطالعات متعدد تحقیقاتی در حال انجام شامل شرکت کنندگانی است که از ALS رنج می برند.
این مطالعات از معیارهای نتیجه ای برای ارزیابی عملکردهای عصبی فرد در کوتاه مدت استفاده می کنند و ارزیابی می کنند که آیا تأثیری بر کاهش پیشرفت بیماری وجود دارد یا خیر.
چندین مطالعه سلول های بنیادی در زمینه ALS نویدبخش است:
- در یک کارآزمایی بالینی که شامل پیوند سلول های بنیادی خونساز اتولوگ برای افراد مبتلا به ALS بود، این روش به خوبی تحمل شد. با این حال، هیچ مدرکی مبنی بر تغییر قابل توجهی در پیشرفت بیماری وجود نداشت. این روش شامل برداشت سلول های بنیادی خون ساز از خون یا مغز استخوان فرد و بازگرداندن آنها پس از درمان برای توقف فعالیت تولید خون مغز استخوان است.
- یک مطالعه از سلولهای پیش‌ساز عصبی انسان (قابلیت تشکیل سلولهای سیستم عصبی) اصلاح‌شده با فاکتور نوروتروفیک مشتق از خط سلولهای گلیال (GDNF)، که از آستروسیت‌ها محافظت می‌کند، استفاده کرد. سلول های بنیادی به نخاع تحتانی شرکت کنندگان تزریق شد. در یک سال هیچ اثر منفی مشاهده نشد. از ۱۸ شرکت کننده، ۱۳ نفر به دلیل پیشرفت بیماری فوت کردند. تجزیه و تحلیل بافت این شرکت کنندگان بقای پیوند و تولید GDNF را نشان داد که یک نتیجه مطلوب در نظر گرفته شد.
- Bosutinib، یک داروی مبتنی بر سلول های بنیادی پرتوان (iPSC) که برای درمان سرطان سلول های خونی استفاده می شود، به عنوان یک درمان بالقوه برای ALS مورد ارزیابی قرار گرفته است. در یک مطالعه، شرکت کنندگان مبتلا به ALS که دارو را دریافت کردند، کاهش نشانگرهای آسیب ALS را که از طریق آزمایش خون اندازه گیری شد، نشان دادند (منبع مطلب).
با این حال، چندین جنبه ثابت نشده است، از جمله طول مدت اثرات درمان با سلول های بنیادی و اینکه آیا مراحل ALS وجود دارد که طی آن درمان می تواند یا نمی تواند استفاده شود.
کلام پایانی
ALS یک اختلال عصبی ناتوان کننده است که با تحلیل رفتن تدریجی نورون های حرکتی در نخاع آشکار می شود. این وضعیت به دنبال ظهور علائم اولیه به سرعت کاهش می یابد. اگرچه درمان های فعلی ممکن است به طور قابل توجهی بقا را طولانی کرده و کیفیت زندگی را افزایش دهند، اما نمی توانند درمان قطعی ارائه دهند.
درمان با سلول های بنیادی، یک زمینه نوآورانه و نوظهور در تحقیقات پزشکی، شامل درمان های تجربی تحت بررسی برای پتانسیل آنها برای بهبود ALS است. این درمان‌ها ممکن است مستلزم استقرار سلولهای بنیادی برای جایگزینی سلولهای ایمنی باشد و در نتیجه مانع از حمله سیستم ایمنی به نورونهای حرکتی شود. از طرف دیگر، سلولهای بنیادی می‌توانند برای حفظ آستروسیت‌ها، دسته‌ای از سلولهای حمایت کننده عصبی، خدمت کنند.
در محیط معاصر تحقیقات ALS ، استفاده از سلولهای بنیادی درمانی به نظر می رسد یک رویکرد امیدوار کننده و غیر مضر است. با این حال ، تعیین قطعی از اثربخشی آن گریزان است.
در مواجهه با یک وضعیت تهدید کننده زندگی مانند ALS ، همکاری با یک تیم مراقبت های بهداشتی جامع از اهمیت ویژه ای برخوردار است. اگر بیمار چنین راهی را انتخاب کند، این مجموعه از متخصصان پزشکی باید قادر به ارائه یک رویکرد چند رشته‌ای باشد که شامل مدیریت علائم، استفاده از درمان‌های پیشرفته و دسترسی به درمان‌های تجربی باشد.
سوالات متداول
۱. چه نوع سلول های بنیادی در درمان ALS استفاده می شود؟
انواع مختلفی از سلول های بنیادی در تحقیقات ALS استفاده شده است.
این شامل:
- بر سلولهای بنیادی که قبلاً برای درمان سایر بیماری‌ها استفاده می‌شوند
- سلول های بنیادی خون ساز، که به سلول های ایمنی تبدیل می شوند
- پیش سازهای سلول عصبی تحت درمان با GDNF، که به محافظت از سلول های سیستم عصبی کمک می کند
۲. آیا در حال حاضر هیچ گونه درمان با سلول های بنیادی ALS در ایالات متحده موجود است؟
این درمان ها در یک محیط تحقیقاتی در دسترس هستند. اگر مبتلا به ALS هستید، می توانید در مورد امکان ثبت نام در یک آزمایش آزمایشی با پزشکان خود صحبت کنید. کارآزمایی‌های تجربی شامل درمان با سلولهای بنیادی و روش‌های درمانی متعدد دیگری است که در حال حاضر در حال توسعه هستند.
۳. آیا می توان جلوی پیشرفت ALS را گرفت؟
تاکنون روش قابل اعتمادی برای جلوگیری از پیشرفت ALS وجود ندارد، اما درمان‌های تایید شده کنونی ممکن است پیشرفت را کاهش دهند. این به طور بالقوه می تواند بقا و کیفیت زندگی را بهبود بخشد.
